Es la rama científica que desarrolla y lleva a cabo estudios de nuevos medicamentos para aliviar enfermedades que afectan al ser humano, bajo estrictas condiciones de protección a los voluntarios que en ellos participan.

El diseño de dichos protocolos es aprobado por Comités de Ética Internacionales y Nacionales, y una vez que eso sucede participan diferentes países para asegurar que el resultado sea valedero en todas las poblaciones del mundo.

Los médicos que participan cuentan con las acreditaciones requeridas por las autoridades de Salud y son expertos en el tratamiento de la patología tratada. Según la Organización Mundial de la Salud, Estados Unidos de América, Japón, Reino Unido, Alemania y Francia son los 5 países que actualmente tienen el mayor número de este tipo de estudios, lo que representa para muchos enfermos la mejor opción de tratamiento para sus padecimientos y son recomendados en las Guías de Manejo Internacionales.